Ze względu na bezpieczeństwo badania na ludziach prowadzone są w 4 fazach.
Faza I – na tym etapie nowy lek zostaje po raz pierwszy zastosowany u ludzi. Faza ta ma na celu dostarczenie wstępnych danych dotyczących wpływu badanego leku na organizm (głównie określenie tolerancji i bezpieczeństwa). Badania tej fazy przeprowadzane są najczęściej na niewielkiej grupie zdrowych osób (ochotników).
Faza II – w tej fazie badany lek jest po raz pierwszy podawany osobom chorym. Głównym celem badań II fazy jest określenie skuteczności danej substancji w leczeniu określonego schorzenia oraz ustalenie dawki terapeutycznej. Badania tej fazy prowadzone są zwykle na grupie od kilkudziesięciu do kilkuset chorych.
Faza III – celem badań tej fazy jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku na większej populacji pacjentów. Wyniki tej fazy decydują o tym, czy lek zostanie zarejestrowany przez agencje ds. leków (jak FDA czy EMA), tzn. czy zostanie wprowadzony na rynek. W fazie tej bierze udział od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów. Badania tej fazy są zawsze wieloośrodkowe i prowadzone na terenie wielu krajów. W celu uwiarygodnienia badania oraz obiektywnej oceny, badanie przeprowadzane jest zwykle na podwójnie zaślepionej próbie kontrolnej. Oznacza to, że zarówno lekarz prowadzący jak i pacjent nie posiadają wiedzy, kto jest w grupie stosującej badany lek a kto w grupie kontrolnej. Po zakończeniu badania następuje tzw. „odślepienie” wyników, czyli ujawnienie grup badanych i kontrolnych. Porównanie wyników leczenia w grupie, która zażywała badaną substancję do grupy kontrolnej pozwala na ustalenie, czy przyszły lek jest skuteczny i bezpieczny. Dane te są następnie publikowane w literaturze światowej.
Faza IV – faza ta obejmuje dodatkowe badania po rejestracji produktu leczniczego. Ich celem jest poszerzenie wiedzy na temat stosowania leku we wskazaniach, w których lek ten został zarejestrowany.